中新网记者从2017年第十二届国际罕见病与孤儿药大会暨第六届中国罕见病高峰论坛上获悉，用于治疗罕见病C型尼曼匹克病(NPC)的药物麦格司他胶囊(泽维可)在中国上市。

图为：9月7日，全球首个用于治疗罕见病C型尼曼匹克病的药物麦格司他胶囊(泽维可)在中国上市

C型尼曼匹克病(NPC)是一种基因突变(NPC1和/或NPC2)导致的遗传性神经鞘磷脂沉积病，其显著特征为细胞内游离胆固醇转运缺陷，导致溶酶体内大量脂质异常沉积，产生毒性。患者群体的发病年龄差异甚大，会影响婴儿、儿童、成人。患者发病年龄不同，临床表现也不同，包括一系列非特异性的系统性和神经性症状，随着疾病的进展患者会出现致残性神经症状与提早死亡，大部分患者会在发病后10-25年内死亡。

图为：爱可泰隆医药贸易(上海)有限公司总经理李业宁介绍上市新品情况

据公司人员介绍，麦格司他胶囊(泽维可)初次定价仅为国际平均价格水平的20%，并且开创性地进行云端药店销售的尝试，尽力减少流通渠道的费用，将患者购药的费用降至最低。尽管如此，对于一位12岁以上的患者，其一年的治疗费用仍高达30万元左右，超过很多家庭的承受能力，因此C型尼曼匹克病(NPC)患者的治疗仍然亟需社会各界的帮助和努力，一方面，提升专业医生团队的诊断与治疗能力，另一方面，也要提升全社会对可治性的罕见病的认知和社会保障，帮助患者能够用得起药，治得起病。

参考资料

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